基因編輯工具crispr現在可以操縱更多型別的遺傳物質
功能強大的基因編輯工具CRISPR因其編輯DNA的能力而成為頭條新聞，有一天它將改變我們對抗癌症和其他威脅生命的疾病的方式。現在，科學家們已經發明瞭一種新的CRISPR，它可以針對和編輯一種不同的基因構建塊：RNA。
今天發表在《科學》雜誌上的一項研究中描述了這種新工具，它有幾個優點：例如，它的編輯不是永久性的，這使得基因編輯更加安全。研究人員表明，這種叫做修複的新系統可以在人體細胞中相對有效地工作。在未來，它可以用來治療疾病，以及更好地瞭解RNA在導致這些疾病中所起的作用。
羅切斯特大學的生物化學和生物物理學系助理教授米切爾·奧康奈爾說：“這是我們以前無法訪問的工具箱中的另一個工具。”就像開發新技術，讓你看到以前看不到的東西，或者調整你無法調整的東西。”
基因編輯工具CRISPR基於一種防禦機制，細菌透過切斷DN**段並將其貼上到其他地方來抵禦病毒。科學家們已經設計了這種機制來調整DNA，例如**出肌肉異常發達的比格犬和不會傳播瘧疾的蚊子。但是CRISPR有不同的型別，有不同型別的分子剪。一直成為頭條新聞的基因編輯工具被稱為CRISPR-Cas9。在今天的研究中使用的CRISPR被稱為CRISPR-Cas13。
這種CRISPR不是擷取DNA，而是針對另一種存在於所有生命形式中的主要生物分子RNA。大多數時候，RNA在體內被用來幫助DNA構建蛋白質。蛋白質在致病中起著重要作用。這項研究的合著者大衛考克斯（davidcox）說，編輯RNA而不是DNA有一些好處，他是麻省理工學院（MIT）和哈佛大學博德學院（Harvard）張實驗室的博士生，一直在CRISPR方面做著開創性的工作。RNA在細胞內不斷被**和迴圈，所以RNA編輯不是永久的(儘管如此，這些編輯仍然是有效的：CRISPR系統可以在細胞中儲存，比如說，幾個月，這樣剪刀就可以在RNA形成時繼續編輯RNA。）這使得整個過程更加安全。例如，如果你編輯RNA並出錯，錯誤的RNA很可能會在24小時內被降解。相反，如果你編輯了DNA並犯了一個錯誤，這個錯誤是不可逆轉的，並且可能導致癌症。DNA的某些變化也可以遺傳給後代，而RNA的變化一般不會遺傳。
基因編輯“非常令人興奮，但仍有很大的風險，”O'Connell告訴The Verge。靶向RNA而不是DNA是“一種更安全的策略，特別是對於那些你可能不想做出永久性改變的事情。”
為了創造新的編輯工具，稱為修複，研究人員將CRISPR-Cas13與一種名為ADAR的蛋白質結合起來。它是這樣工作的：Cas13酶被程式設計為靶向一個特定的RNA序列，可能對應於一種疾病的突變；然後ADAR蛋白進行編輯。考克斯說，在這項研究中，研究人員表明，該系統可以編輯特定的RNA鹼基，效率為20%到40%，在某些情況下甚至可以達到90%。而且這個系統幾乎沒有犯錯誤：儘管基因編輯工具非常精確，但有時它們會擷取一些沒有被程式設計切割的基因程式碼。這些偏離目標的削減可能是危險的，科學家希望確保削減的目標盡可能少。
研究合著者奧馬爾·阿佈達耶赫（Omar Abudayyeh）也是張實驗室的博士生，他說，第一版修複造成了近2萬處脫靶切割。他對《邊緣》雜誌說：“那是一個非常令人失望的時刻。”。但後來，研究小組對系統進行了調整，將每個目標站點的非目標切割次數減少到10到20次，使其更加精確和安全。
奧康奈爾說，他對系統的工作效果感到驚訝。奧康奈爾說，RNA以前一直是針對性的，目的是為了**治療疾病的藥物。但是這個CRISPR系統使整個編輯過程更加容易。Cox告訴《邊緣》記者，未來，這種編輯工具可以用於治療血友病等危及生命的疾病，以及一種叫做肥厚型心肌病的心臟病，這種疾病可能導致猝死。在這種情況發生之前，需要對系統進行最佳化，並使其更精確。研究人員還需要證明，它在老鼠、其他動物身上都有效，最終在人身上也有效。”這是一個漫長的道路，將這轉化為任何一種治療，”研究的合著者喬納森·古滕伯格說，他是張實驗室的另一個博士生。
與CRISPR-Cas9一起，這個系統確實有可能徹底改變我們治療疾病的方式。這就是古騰堡、考克斯和阿佈達耶赫在實驗室努力工作的動機。阿佈達耶赫說，他在醫學院時，遇到了一位肺癌晚期的婦女，她可能還有幾個月的生命。”在這種情況下，你會感到非常絕望，因為即使作為一名醫生，你也無能為力。但這也是促使他進入生物技術領域的原因。
“你在實驗室裡感覺很有力量，只是想一種新的方法，使新技術有可能真正幫助這樣的病人，”Abudayyeh說真是太激動了。”
- 發表於 2021-06-21 15:37
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