離體(ex vivo)和體內基因治療(in vivo gene therapy)的區別
基因治療是通過導入缺失或缺陷基因來治療或預防遺傳病的重要技術。某些疾病可以通過**健康基因代替突變或缺失的基因來治癒。基因治療主要應用於體細胞而非種系細胞，可分為體外基因治療和體內基因治療兩大類。體內外基因治療與體內基因治療的關鍵區別在於，治療基因被轉移到體外細胞培養物中並重新導入患者體內基因治療，而基因則直接傳遞到患者的組織或細胞中，而不需要在體內體外培養細胞。
內容1。概述和主要區別2。什麼是體外基因治療3。什麼是體內基因治療4。並列比較-體外與體內基因治療5。摘要
什麼是體外基因治療(ex vivo gene therapy)？
體外基因治療是一種基因治療，包括對患者細胞進行外部修飾並將其重新導入患者體內。細胞在實驗室（在病人身體外）培養，基因被植入。然後選擇穩定的轉化子，再導入患者體內治療疾病。體外基因治療只能應用於某些細胞類型或特定組織。骨髓細胞是體外基因治療常用的細胞。
體外基因治療程序
體外基因治療主要包括以下幾個步驟：；
- Cells with defective genes are isolated from the patient.
- Isolated cells are grown in cultures in the laboratory.
- Therapeutic genes are inserted or introduced to the grown cell cultures using vectors.
- Transformed cells are selected from the nontransformants and grown.
- Selected cells are transplanted into the patient.
在體外基因治療中，載體或載體被用來將基因導入靶細胞。成功的基因傳遞依賴於載體系統，而在體外基因治療中使用的重要載體是病毒、骨髓細胞、人類人工染色體等，與體內基因治療相比，由於基因矯正是在體外進行的，因此體外基因治療不會引起患者體內的不良免疫反應。然而，成功依賴於治療基因在患者體內的穩定融合和表達。
圖01：體外基因治療
什麼是體內基因治療(in vivo gene therapy)？
體內基因治療是一種將基因直接輸送到患者體內某一特定組織的細胞中以治療遺傳疾病的技術。它可以應用於人體的許多組織，包括肝臟、肌肉、皮膚、肺、脾、腦、血細胞等。治療基因由病毒或非病毒載體導入患者體內。然而，成功與否取決於靶細胞對攜帶治療基因載體的有效攝取、靶細胞內基因的胞內降解和細胞核對基因的攝取、基因的表達能力等因素。
圖02：體內基因治療
離體(ex vivo)和體內基因治療(in vivo gene therapy)的區別
| 體外與體內基因治療 | |
| 體外基因治療是一種在患者身體外進行的基因治療。基因修飾是在體外進行的。 | 體內基因治療是另一種基因治療方法，當缺陷細胞仍在體內時直接進行。基因在體內時會發生變化。 |
| 分離培養 | |
| 有缺陷的細胞在實驗室中分離和培養。 | 有缺陷的細胞不能在實驗室分離或培養。 |
| 轉化子的選擇 | |
| 穩定的轉化子在重新引入之前被選擇。 | 不能選擇穩定的轉化子。 |
| 不良免疫反應 | |
| 這種方法不會在病人體內產生不良的免疫反應。 | 這種方**在病人體內產生不良的免疫反應。 |
總結 - 離體(ex vivo) vs. 體內基因治療(in vivo gene therapy)
治療基因被引入病人體內，作為對某些疾病的治療。它被稱為基因治療，可以通過兩種方式進行，即體外基因治療和體內基因治療。體內外基因治療與體內基因治療的區別在於，基因治療中的基因**是在患者身體外部的細胞培養中進行的，校正後的細胞被重新導入患者體內，而體內基因治療基因則直接導入體內靶組織而不需要分離細胞。這兩個過程的成功依賴於治療基因的穩定**和轉化。
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