癌症患者的血细胞被医生重新编程以攻击他们的白血病并重新注入患者的静脉，导致30人中有27人完全缓解。这一点尤其令人兴奋，因为这些患者的常规治疗都失败了。今天发表在《新英格兰医学杂志》上的报告是去年美国血液学学会年会上数据的延伸。报告显示，并非所有的减刑都能持续。研究中的19名患者在2到24个月后仍处于缓解状态，其中15名患者不需要任何额外治疗。7例在输液后6个月至9个月内复发；其中包括三名癌症扩散到新治疗目标血细胞以外的人。5名患者离开研究，接受替代疗法。

研究小组负责人、宾夕法尼亚大学免疫治疗师卡尔·朱恩说，这一数字是惊人的，因为这些患者在加入研究前癌症复发多达4次，其中包括一些干细胞移植后癌症复发的患者。换句话说，这些人是病人中最病重的。

“一开始，我们不知道我们是否幸运地得到了第一批病人，”琼说。该组织的第一个病人是一个名叫艾米莉·怀特黑德的9岁女孩，她6岁时接受了治疗。两年多来，她一直没有接受任何进一步的干预，一直没有患癌症。上周末，她参加了6月份的一次自行车募捐活动，筹集了190万美元继续这项研究。”她已经成为一个传奇人物，”琼说。

没有B细胞的生活并不完美，但总比死于癌症好

与该组的结果相比，最好的是诺华的Gleeve，它在早期试验中帮助了90%到98%的患者，June说。现在已经批准治疗10种癌症。然而，与这种方法不同，患者每天都必须服用格列韦丸。六月的治疗方案只需要一剂，研究人员用输血这样的方法来获取病人的T细胞。然后宾夕法尼亚大学临床细胞和疫苗生产设施的实验室进行基因转移，教T细胞瞄准B细胞表面发现的蛋白质，这是另一种受白血病影响的血细胞。然后T细胞移植回病人体内，在那里他们会捕杀任何与它相连的蛋白质的东西。

这意味着所有的B细胞，不仅仅是癌细胞，都会被杀死。对所有接受治疗的患者进行的测试显示，他们的正常B细胞与肿瘤一起被杀死。因为B细胞负责**抗体，从而猎杀血液中循环的任何病毒或细菌，所以解决方案并不理想；病人通常接受免疫球蛋白替代治疗，以帮助他们的免疫系统提高到健康水平。“令人惊讶的是，他们的应答率与我们的相似。”

没有B细胞的生活并不完美，但总比死于癌症好，Michel Sadelain说，他是纪念斯隆凯特林的免疫学家，没有参与今天的研究。他也在研究设计师的T细胞，使用不同的技术来编程和培养修改过的细胞。他的小组在一组患有不同类型白血病（慢性淋巴细胞白血病）的成年人中的应答率为88%。今天的大多数患者年龄在5到22岁之间，他们都患有急性淋巴细胞白血病。“令人惊讶的是，他们的应答率和我们的非常相似，”Sadelain说这些数字几乎相同，但来自不同的手，不同的中心，不同的患者群体。Sadelain说：“由于这两个中心的数据非常相似，这意味着关注**业的差异就不那么重要了。”。更重要的是副作用，在接受过这种方法治疗的所有患者组中都可以看到。30名患者中有22名出现了细胞因子释放综合征，他们的免疫系统在寻找癌症的过程中进入了超速状态。细胞因子释放综合征引起流感样症状，如发烧、恶心和肌肉疼痛；8例患者也出现呼吸困难。这些反应可能很严重；怀特海差点死了。随着时间的推移，这种综合症会自行消失。萨德莱恩说，弄清楚如何应对是下一个大挑战。设计的T细胞可以成为门诊治疗不像大多数癌症治疗，基因改造的细胞只需要给一次，琼说。他希望最终能治疗那些处境不那么悲惨的病人。对于这些病人，设计的T细胞可以成为门诊治疗，因为细胞因子释放综合征似乎与被治疗的病人有多少肿瘤有关。今天的试验考虑了所有接受治疗的病人。美国国家癌症研究所（National Cancer Institute）也对改良的T细胞进行了研究，使用了一项所谓的“意向治疗”研究，这种分析包括了每一位最初登记的患者，即使该患者后来退出试验或服用的药物剂量不对。NCI的研究发现，有些病人不能长出全剂量的t细胞。国家癌症研究所儿童肿瘤科主任克里斯托·麦考尔说，如果考虑到研究人员想治疗但不能及时到达或不能培养细胞的病人，可能会使应答率下降约三分之一。

这一领域经历了一场繁荣。周一发表在《柳叶刀》上的NCI数据显示，在登记的21名患者中，19名接受了处方剂量；另外两名患者的血细胞没有生长到指定的剂量浓度。与今天的实验不同的是，所有幸存的病人都进行了骨髓移植作为研究设计的一部分。June说，这种方法最令人兴奋的部分是，它可以用来靶向癌症表面表达的任何糖或蛋白质，科学家称之为嵌合抗原受体T细胞。他的研究小组正在研究胶质母细胞瘤、胰腺癌和卵巢癌。萨德莱恩的研究小组明年将对乳腺癌和肺癌患者展开研究。随着越来越多的研究人员和制药公司对该领域产生兴趣，该领域经历了一次繁荣。“我们很高兴看到业界介入。”除了纪念斯隆·凯特林癌症中心、宾夕法尼亚大学和国家癌症研究所外，其他两个主要学术机构也在做类似的工作，贝勒医学院和西雅图癌症治疗联盟。同时，诺华正在与UPenn的研究人员合作；辉瑞公司与Cellectis公司签署了一项开发自己技术的协议；葛兰素史克公司正在与朱诺治疗公司合作进行治疗；Celgene和Bluebird Bio也是如此，他们有权在贝勒工作。另一家开发类似技术的公司Kite Pharma在6月份进行了1.28亿美元的IPO。“我们都很高兴看到业界介入，”Mackall说十年前，五年前，如果你问我生物技术和大型制药公司是否会加入，我会说不可能。这是自2011年6月实验室的第一份病例报告以来的爆炸性增长，根据《国家环境医学杂志》和《科学转化医学》的报道，当时3名慢性淋巴细胞白血病患者中有2人病情缓解。June说，这些患者仍处于缓解期，June的研究小组在7月接受了美国食品和药物管理局（FDA）的一项突破性的治疗方案，用于治疗**和儿童急性淋巴细胞白血病。这一命名于2012年，旨在加速治疗危及生命的疾病的新药研发。设计的T细胞是第五个获得这一称号的疗法。“这与几乎所有的细胞和基因疗法不同，它实际上比我们第一次开始治疗病人时为自己制定的时间表提前了，”琼说我们掐自己是因为，你知道，直到最近我们还不知道自己是幸运的还是会持续下去。我们最初的病人仍处于缓解期，所以我们知道它是持久和可重复的。这让我们每天都很兴奋。”