體細胞基因治療(somatic gene therapy)和生殖系基因治療(germline gene therapy)的區別

主要區別

基因治療是我們將核酸聚合物正確地運入受影響的特定人的細胞的方法。這種方法用於治療與藥物相當的疾病，這就是為什麼基因治療中使用的基因被稱為基因藥物。基因治療可能是每種體細胞基因治療或種系基因治療。在體細胞基因治療中，藥物基因被髮射到整個身體的體細胞中。當藥物基因在整個生殖細胞或受精卵中啟動時，被稱為生殖系基因治療。體細胞基因處理的變化不可遺傳，而種系基因處理的變化是可遺傳的。

什麼是軀體療法(somatic therapy)？

當基因被匯入體細胞時，就被稱為體細胞治療。在體細胞基因治療中，由於最新基因的改變而引起的任何改變隻影響特定個體，而不應被其後代遺傳。在體細胞基因治療中，治療性DNA是在整個基因組中內建的，或者作為一個外部的上位體或質粒，有助於治療疾病。所使用的基因是由大多數情況下指定的組織，然而基因的位置不能指定，而且很可能無法重建組織的普通文憑和分佈。沒有什麼倫理因素能像體細胞基因治療那樣吸引人。體細胞基因治療是指將一個標準的、健康的基因**受遺傳病影響的特定個體的可接受細胞中，這種方法完全糾正了這種功能失調。基因透過病毒（透過人類基因組改變其個人基因）或脂質體（脂肪樣細胞將DNA正確地帶進細胞）攜帶到人的細胞中。這些基因會***整個細胞核的染色體中。目的細胞更有可能是骨髓、肌肉組織或肺。在骨髓中，細胞只是被分離並重新植入體內。植入人體細胞中的骨髓細胞可以在其整個生命週期內分裂以供應血細胞。

什麼是生殖系療法(germline therapy)？

當生殖細胞或配子透過**有目的的基因進行修飾時，被認為是生殖系基因治療。只要把一個經過修飾的基因匯入生殖細胞，有機體的所有細胞都會被修飾。所以這些變化是可以遺傳的，並遺傳給後代。這種方法最主要的好處是，每一個細胞都是可以接近的，因為它們是在戶外的身體和基因的可用性問題要小得多。而植入生殖細胞的基因則透過改良和發育傳遞給後代細胞，並有助於治療疾病。這種方法的缺點是，由於它影響了個人的遺傳模式，因此引發了許多倫理問題。此外，在這種方法上觀察到**突變的極端頻率，這會引起致畸性的懲罰。