三氧化二砷已被批准用于治疗一种称为急性早幼粒细胞白血病的特殊类型的白血病，在这种白血病中，骨髓和血液中发现的未发育的血细胞数量过多。当医生转向三氧化二砷时，通常意味着化疗无效。它是抗肿瘤药物清单的一部分，被认为可以减缓或阻止癌细胞生长。

一些癌症专家使用三氧化二砷治疗骨髓浆细胞中发现的多发性骨髓瘤或癌症。其他专家用它治疗其他骨髓和血液癌症，如急性髓细胞白血病和慢性髓细胞白血病。随着药物的其他用途被发现，医生可能会选择使用它来治疗其他疾病。事实上，只要一种药物被批准用于治疗一种疾病，它就可以用于治疗医生认为合适的任何疾病。。

将三氧化二砷用于医疗用途最常见的方法是通过静脉注射。它通常呈粉末状，但一旦变成液体，医生或护士可以在一到四个小时内注射药物。注射通常每天进行一次，大多数医生更喜欢集中注射一到两个小时。患者服用的药物量取决于多种因素，如患者的体重和身高、患者的总体健康状况以及正在治疗的癌症或医疗问题的种类。。

注射三氧化二砷的人可能会经历副作用。在大多数情况下，副作用是可逆的，通常会在治疗停止后停止。最常见的副作用包括恶心、呕吐、腹痛、腹泻、咳嗽、疲劳、发烧、头痛、呼吸急促和心率加快。有些患者还会出现身体某些部位肿胀、喉咙痛、皮疹、失眠、关节痛、发冷和焦虑。

三氧化二砷有一个极其严重的副作用，应该由一位叫做急性早幼粒细胞白血病分化综合征的医生来治疗。这实际上是白血病和药物之间的反应。如果患者受到该综合征的影响，通常会出现发烧、呼吸困难和体重增加。在大多数情况下，医生会简单地用大剂量类固醇治疗该综合征。通常，白血病的治疗会在症状得到控制后继续进行。。