美國首次使用crispr編輯人類胚胎
美國科學家首次利用功能強大的基因編輯工具CRISPR成功地編輯了可存活人類胚胎的DNA。獲得編輯人類DNA的能力是朝著有一天讓科學家防止嬰兒出生時患有無法治癒的疾病或殘疾邁出的第一步。但這類研究的進一步成功很可能會引起人們對基因改變人類胚胎的倫理意義的熱烈討論。上週麻省理工技術評論首次報道了這一訊息。
這項研究今天發表在《自然》雜誌上，由俄勒岡州健康與科學大學的Shoukhrat Mitalipov領導。它包括編輯幾十個可存活的胚胎，並有效地糾正一種導致心臟病的基因突變，這種疾病稱為肥厚型心肌病，可導致猝死。胚胎只發育了幾天，沒有植入。沒有植入，胚胎就不能發育成嬰兒。
加州大學伯克利分校CRISPR的先驅詹妮弗·杜德納（Jennifer Doudna）在給《****》的一封電子郵件中寫道：“這感覺有點像‘人類邁出的一小步，人類邁出的一大步’。”我希望這些結果將對那些希望將人類胚胎編輯用於研究或最終臨床目的的人有所鼓舞。”
人類胚胎以前用CRISPR編輯過，只有在中國。在美國，這類研究更具爭議性：美國國家衛生研究院甚至禁止在人類胚胎中使用基因編輯技術進行研究。然而，今年2月，美國國家科學院和美國國家醫學院成立的一個委員會批准在沒有“合理替代方案”的情況下，對人類胚胎使用基因工程，而且只會消除嚴重疾病。
對人類進行基因工程有很多擔憂。CRISPR是一種非常精確的基因編輯工具，但有時會導致編輯錯誤。因此，一些人擔心，小錯誤可能導致人類基因庫的永久性問題。還有一些倫理問題：生物倫理學家擔心基因編輯將導致一個世界，在這個世界上，父母將能夠定製自己的“設計師寶寶”，完成特定的特徵。
紐約大學的生物倫理學家阿瑟·卡普蘭說，這些“超級嬰兒”的問題很容易解決如果你不想要優生學，你只要畫一條線，停在那裡，”卡普蘭告訴《邊緣報》。科學家和生物倫理學家應該就應該做什麼和不應該做什麼達成一致，然後確保科學期刊的編輯執行這些規則。關於如何創造設計嬰兒的研究不應該發表。或者你可以讓美國國家科學院與工業界和國會合作，設立一個審查委員會，並允許撥款。
卡普蘭說：“如果美國在與期刊合作、與私人基金會合作、與病人團體合作以及與州**和聯邦**合作方面都處於領先地位，我想你會得到世界其他地方的合作。”。
工程人類仍然離未來很遠。但是米塔利波夫的研究離我們越來越近了：他和他的團隊能夠精確地編輯一些胚胎，而不會產生不想要的突變。他們還避免了另一個問題：在中國的實驗中，所需的DNA變化只被一些細胞檢測到，而不是胚胎的所有細胞——這種效應被稱為鑲嵌效應。這使得基因編輯不安全。但是米塔利波夫能夠避免嵌合體，確保所有細胞都沒有突變。
在這項研究中，科學家們用一個有導致心臟病的突變的男人的**受精。然後，他們使用基因編輯工具CRISPR-Cas9切割**MYBPC3基因的突變序列，該基因與肥厚型心肌病有關。令人驚訝的是，**基因複製了**基因的健康序列；它沒有使用科學家註入的合成修複模板。據《****》報道，目前還不清楚為什麼會發生這種情況，但它顯示了一種以前不知道的胚胎自我修複的方式。
當卵子同時註***和CRISPR-Cas9（而不是受精後再註射CRISPR-Cas9）時，這種技術效果最好。在編輯的58個胚胎中，42個在每個細胞中有兩個無突變的基因複製；16個有不想要的突變。
因此，這項技術還不完善，但研究表明基因編輯已經取得了很大的進展，並使工程化、無疾病的人類的前景比科幻小說更科學。
更新8月2日下午1:40美國東部時間：這個故事已經被更新，以增加有關這項研究的細節，這是上週麻省理工學院技術評論首次報道。
- 發表於 2021-05-29 07:05
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