一项新的研究表明，人类皮肤可以变形成基因修饰的、能杀死癌症的脑干细胞。这一最新进展只在老鼠身上进行了试验，但最终，它有可能转化为一种针对致命脑癌患者的个性化治疗。

这项研究建立在一项早期发现的基础上，即脑干细胞对癌症具有奇怪的亲和力。因此，由北卡罗来纳大学教堂山分校教授肖恩·辛特根（shawnhingtgen）领导的研究人员从人类皮肤中培育出基因工程脑干细胞。然后他们用药物武装干细胞，直接喷射到患有人类脑癌的小鼠的肿瘤上。根据最近发表在《科学转化医学》杂志上的研究结果，这种疗法可以缩小肿瘤，延长小鼠的生存期。

通常，我们认为干细胞治疗是在重建或再生一个破碎的身体部位的背景下进行的，比如脊髓。但是，如果它们能被改造成抗癌的寻的导弹，这将给患有一种叫做胶质母细胞瘤的致命的、无法治愈的脑癌的病人一个更好的生存机会。胶质母细胞瘤通常会影响成年人，并且是非常致命的，因为它们会发出一张癌丝网。即使切除了主要肿块，尽管进行了化疗和放疗，这些线仍然存在。这种癌症已经造成了很多引人注目的死亡，包括2009年参议员爱德华（Ted）肯尼迪，最近可能还有博拜登。据估计，2017年将诊断出约12000例新的胶质母细胞瘤病例。

“我们真的没有药物，几年甚至几十年内都没有新的治疗选择，”欣特根说[我们]真的想创造一种新的疗法来对抗这种疾病。”

但有一个问题：脑干细胞并不容易获得。脑干细胞，更确切地说是神经干细胞，悬挂在大脑灌流管的壁上，这些区域充满脑脊液，称为脑室。它们产生神经系统的细胞，像神经元和胶质细胞，贯穿我们的一生。

加州霍普市的一个研究小组进行了一项临床试验，以确保用基因工程神经干细胞治疗胶质母细胞瘤患者是安全的。但他们使用的是从胎儿组织中获得的神经干细胞系。由于干细胞不是患者自己的，那些在基因上更容易排斥干细胞的人根本无法接受治疗。对于那些有能力的人来说，用神经干细胞进行治疗是相对安全的——尽管在目前的临床试验阶段，它并不是特别有效。

维克森林医学院（Wake Forest School of Medicine）的干细胞科学家弗兰克•马里尼（Frank Marini）没有参与这项研究，他说：“从患者自己的大脑中获取足够的干细胞这一挑战阻碍了更个性化的治疗。”你不可能真的从任何人身上产生神经干细胞库，因为你必须进去切除大脑。”

因此，欣特根和他的同事们找到了一种从皮肤中产生神经干细胞的方法——将来，这种方法可以让他们为每位患者**个性化的神经干细胞。不过，在这项研究中，欣特根和他的同事们从作为外科废物的大块人肉中提取了皮肤细胞。”“这真的是这里的魔术块，”马里尼说现在，突然间我们有了一个神经干细胞，可以作为肿瘤归巢的载体。”

研究人员利用一种被解除武装的病毒，用一种新的基因混合物感染细胞，使皮肤细胞变成介于皮肤细胞和神经干细胞之间的某种东西。以前人们已经把皮肤细胞变成了一种更广泛的干细胞。但是，把这些基本的干细胞转化为大脑等特定**的干细胞需要另外几个步骤，这需要更多的时间。这是胶质母细胞瘤患者所没有的。

这方面的突破在于，欣特根的团队发现了如何在短短四天内从皮肤细胞直接变成类似神经干细胞的东西。然后，研究人员对这些诱导的神经干细胞进行基因工程，用两种不同的武器中的一种武装它们：一组在癌细胞所在的位置装备了一种酶，可以将抗真菌药物转化为化疗药物。另一种是携带一种蛋白质，这种蛋白质与癌细胞结合，使癌细胞在一种称为凋亡的有序过程中**。

研究人员在注射了人类胶质母细胞瘤细胞的老鼠身上测试了这些工程化的神经干细胞，这些细胞的繁殖失控，在老鼠体内产生了人类癌症。这两个干细胞组都能显著缩小肿瘤，使小鼠多活30天左右（就规模而言，小鼠的平均寿命通常为两年）。

但是将细胞直接注射到肿瘤中并不能真正反映出这种疗法在人类身上的应用。胶质母细胞瘤患者更有可能通过手术切除大部分肿瘤。然后，这个想法是，这些神经干细胞，从病人自己的皮肤产生，将***洞留在大脑中。因此，研究人员在老鼠身上进行了试验，在接受神经干细胞治疗的老鼠身上，手术后重新生长的肿瘤要小三倍多。

欣特根说，这是一个很有希望的开始，但可能还需要几年时间才能进入临床。他和他的同事创办了一家名为Falcon Therapeutics的公司，以推动这种新疗法的发展。”我们正在尽可能快地工作我们今天可能帮不了病人。希望一两年后，我们能够帮助这些病人。”

他们首先要弄清楚的一件事是，神经干细胞是否能够在人脑中传播更远的距离，以及它们是否能够清除所有残留的癌细胞。”关于这一点的警告是，当然，这是一项小鼠研究，是否直接转化为人类还不清楚，”马里尼说。不过，他补充道，“在这种情况下，可能性非常大。”