据***报道，美国科学家试图在人体内编辑一个人的DNA，永久改变他的遗传密码。至少需要一个月，甚至三个月，才能知道编辑是否花了时间。如果成功的话，这可能会促进基因疗法的发展，这种疗法通过修补基因来治疗或预防疾病。

这位44岁的病人患有一种叫做亨特综合征的遗传性疾病：他的肝细胞中缺乏一种关键基因，这种基因可以分解复杂的分子，然后这些分子就会堆积起来，对他的身体造成损害。这种情况会引发感染、呼吸困难以及心脏和大脑问题。这种疗法是Sangamo Therapeutics进行的一项临床试验的一部分，包括给Madeux一种混合物，这种混合物最终会切割他的DNA并**他丢失的基因。

“我们切割你的DNA，打开它，**一个基因，再缝合回来。“无形的修补，”桑加莫总裁桑迪·麦克雷告诉***它会成为你DNA的一部分，并伴随你的余生。“编辑是永久性的——这意味着永久性的错误是一个真正的风险——但是马德克斯说，他愿意冒这个风险，因为这种令人衰弱的疾病已经做了26次手术。”希望它能帮助我和其他人，”他告诉***。

这不是第一次基因治疗试验，但其方法不同于以往的尝试。在中国，医生们从一位患有侵袭性肺癌的病人身上提取免疫细胞，对其进行编辑，然后将这些细胞注射回病人体内，以帮助战胜这种疾病。不过，在这种情况下，编辑是在体外进行的，并使用了一种叫做CRISPR的基因编辑工具。基因疗法也被用于治疗“泡泡男孩病”，这是一种严重的免疫系统紊乱，可导致普通感冒危及生命。利用病毒**基因，有时导致白血病。

在加利福尼亚进行的临床试验包括编辑人体内的DNA。它还使用另一种叫做锌指核酸酶的基因编辑工具。像CRISPR一样，这个工具可以切割DNA，这样一个正确的基因就可以**到遗传密码中的一个特定点上。同样的编辑工具已经被Sangamo用来编辑HIV患者的免疫细胞，尽管编辑是在体外进行的。

这种疗法是有风险的：那些将基因**DNA的病人以前就已经死了。编辑错误可能会影响其他基因或基因组的其他部分，例如导致癌症。”斯坦福大学的生物伦理学家Hank Greely告诉***：“当你随机地把一块DNA粘在一起时，有时效果很好，有时它什么也不做，有时会造成伤害。”基因编辑的好处是你可以把基因放在你想要的地方。”

据***报道，为了使治疗成功，马杜克斯体内只有1%的肝细胞需要用新基因进行编辑。如果成功的话，Madeux就不需要每周注射酶了，而这种酶的费用在10万到40万美元之间，他一直在服用，以避免这种疾病的影响。一个成功的编辑不会完全治愈他，但应该阻止任何进一步的进展。

Sangamo的首席医疗官兼高级副总裁Edward Conner说，Sangamo希望最终招收9到12名其他患者来测试这种疗法，看看是否安全。康纳告诉《边缘》杂志说：“如果对亨特综合征有效的话，类似的治疗方法可以用于由单个基因突变引起的数百种其他疾病，如血友病B和PKU。”在我看来，这真的是一个转变的时刻，”康纳说。

这种疗法有可能永远改变马德克斯的生活——以及其他成千上万人的生活。”“我既紧张又兴奋，”马德克斯告诉***我一辈子都在等这个，有可能治愈我的东西。”

更新时间：2017年11月15日，美国东部时间下午5:16：报道已更新，包括更多关于临床试验的信息和Sangamo首席医疗官兼高级副总裁Edward Conner的话。