癌症患者的血細胞被醫生重新程式設計以攻擊他們的白血病並重新註入患者的靜脈，導致30人中有27人完全緩解。這一點尤其令人興奮，因為這些患者的常規治療都失敗了。今天發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的報告是去年美國血液學學會年會上資料的延伸。報告顯示，並非所有的減刑都能持續。研究中的19名患者在2到24個月後仍處於緩解狀態，其中15名患者不需要任何額外治療。7例在輸液後6個月至9個月內複發；其中包括三名癌症擴散到新治療目標血細胞以外的人。5名患者離開研究，接受替代療法。

研究小組負責人、賓夕法尼亞大學免疫治療師卡爾·朱恩說，這一數字是驚人的，因為這些患者在加入研究前癌症複發多達4次，其中包括一些乾細胞移植後癌症複發的患者。換句話說，這些人是病人中最病重的。

“一開始，我們不知道我們是否幸運地得到了第一批病人，”瓊說。該組織的第一個病人是一個名叫艾米莉·懷特黑德的9歲女孩，她6歲時接受了治療。兩年多來，她一直沒有接受任何進一步的幹預，一直沒有患癌症。上週末，她參加了6月份的一次腳踏車募捐活動，籌集了190萬美元繼續這項研究。”她已經成為一個傳奇人物，”瓊說。

沒有B細胞的生活並不完美，但總比死於癌症好

與該組的結果相比，最好的是諾華的Gleeve，它在早期試驗中幫助了90%到98%的患者，June說。現在已經批准治療10種癌症。然而，與這種方法不同，患者每天都必須服用格列韋丸。六月的治療方案只需要一劑，研究人員用輸血這樣的方法來獲取病人的T細胞。然後賓夕法尼亞大學臨床細胞和疫苗生產設施的實驗室進行基因轉移，教T細胞瞄準B細胞錶面發現的蛋白質，這是另一種受白血病影響的血細胞。然後T細胞移植回病人體內，在那裡他們會捕殺任何與它相連的蛋白質的東西。

這意味著所有的B細胞，不僅僅是癌細胞，都會被殺死。對所有接受治療的患者進行的測試顯示，他們的正常B細胞與腫瘤一起被殺死。因為B細胞負責**抗體，從而獵殺血液中迴圈的任何病毒或細菌，所以解決方案並不理想；病人通常接受免疫球蛋白替代治療，以幫助他們的免疫系統提高到健康水平。“令人驚訝的是，他們的應答率與我們的相似。”

沒有B細胞的生活並不完美，但總比死於癌症好，Michel Sadelain說，他是紀念斯隆凱特林的免疫學家，沒有參與今天的研究。他也在研究設計師的T細胞，使用不同的技術來程式設計和培養修改過的細胞。他的小組在一組患有不同型別白血病（慢性淋巴細胞白血病）的成年人中的應答率為88%。今天的大多數患者年齡在5到22歲之間，他們都患有急性淋巴細胞白血病。“令人驚訝的是，他們的應答率和我們的非常相似，”Sadelain說這些數字幾乎相同，但來自不同的手，不同的中心，不同的患者群體。Sadelain說：“由於這兩個中心的資料非常相似，這意味著關註**業的差異就不那麼重要了。”。更重要的是副作用，在接受過這種方法治療的所有患者組中都可以看到。30名患者中有22名出現了細胞因子釋放綜合徵，他們的免疫系統在尋找癌症的過程中進入了超速狀態。細胞因子釋放綜合徵引起流感樣癥狀，如發燒、噁心和肌肉疼痛；8例患者也出現呼吸困難。這些反應可能很嚴重；懷特海差點死了。隨著時間的推移，這種綜合症會自行消失。薩德萊恩說，弄清楚如何應對是下一個大挑戰。設計的T細胞可以成為門診治療不像大多數癌症治療，基因改造的細胞只需要給一次，瓊說。他希望最終能治療那些處境不那麼悲慘的病人。對於這些病人，設計的T細胞可以成為門診治療，因為細胞因子釋放綜合徵似乎與被治療的病人有多少腫瘤有關。今天的試驗考慮了所有接受治療的病人。美國國家癌症研究所（National Cancer Institute）也對改良的T細胞進行了研究，使用了一項所謂的“意向治療”研究，這種分析包括了每一位最初登記的患者，即使該患者後來退出試驗或服用的藥物劑量不對。NCI的研究發現，有些病人不能長出全劑量的t細胞。國家癌症研究所兒童腫瘤科主任克裡斯托·麥考爾說，如果考慮到研究人員想治療但不能及時到達或不能培養細胞的病人，可能會使應答率下降約三分之一。

這一領域經歷了一場繁榮。週一發表在《柳葉刀》上的NCI資料顯示，在登記的21名患者中，19名接受了處方劑量；另外兩名患者的血細胞沒有生長到指定的劑量濃度。與今天的實驗不同的是，所有幸存的病人都進行了骨髓移植作為研究設計的一部分。June說，這種方法最令人興奮的部分是，它可以用來靶向癌症錶面表達的任何糖或蛋白質，科學家稱之為嵌合抗原受體T細胞。他的研究小組正在研究膠質母細胞瘤、胰腺癌和卵巢癌。薩德萊恩的研究小組明年將對乳腺癌和肺癌患者展開研究。隨著越來越多的研究人員和製藥公司對該領域產生興趣，該領域經歷了一次繁榮。“我們很高興看到業界介入。”除了紀念斯隆·凱特林癌症中心、賓夕法尼亞大學和國家癌症研究所外，其他兩個主要學術機構也在做類似的工作，貝勒醫學院和西雅圖癌症治療聯盟。同時，諾華正在與UPenn的研究人員合作；輝瑞公司與Cellectis公司簽署了一項開發自己技術的協議；葛蘭素史克公司正在與朱諾治療公司合作進行治療；Celgene和Bluebird Bio也是如此，他們有權在貝勒工作。另一家開發類似技術的公司Kite Pharma在6月份進行了1.28億美元的IPO。“我們都很高興看到業界介入，”Mackall說十年前，五年前，如果你問我生物技術和大型製藥公司是否會加入，我會說不可能。這是自2011年6月實驗室的第一份病例報告以來的爆炸性增長，根據《國家環境醫學雜誌》和《科學轉化醫學》的報道，當時3名慢性淋巴細胞白血病患者中有2人病情緩解。June說，這些患者仍處於緩解期，June的研究小組在7月接受了美國食品和藥物管理局（FDA）的一項突破性的治療方案，用於治療**和兒童急性淋巴細胞白血病。這一命名於2012年，旨在加速治療危及生命的疾病的新藥研發。設計的T細胞是第五個獲得這一稱號的療法。“這與幾乎所有的細胞和基因療法不同，它實際上比我們第一次開始治療病人時為自己制定的時間表提前了，”瓊說我們掐自己是因為，你知道，直到最近我們還不知道自己是幸運的還是會持續下去。我們最初的病人仍處於緩解期，所以我們知道它是持久和可重覆的。這讓我們每天都很興奮。”