本周，科学家们报告说，他们能够在小鼠子宫内治疗一种严重的遗传疾病。这听起来像科幻小说，但这种治疗方式对人类来说可能并不遥远。在我们到达那里之前，我们需要弄清楚什么？

在《自然医学》上发表的这项研究中，科学家们研究了神经退行性疾病高切综合征。Gaucher是由GBA基因突变引起的，会导致严重的关节疼痛、抽搐和认知障碍。为了治疗这种情况，研究人员给胎儿注射了一种病毒，这种病毒被设计成携带GBA基因的工作（非突变）拷贝来替换突变的拷贝。

这不是一个完美的解决方案。根据研究合著者西蒙·沃丁顿（Simon Waddington）的说法，这些老鼠存活了130天，而不是5天，但它们确实有一些脑部炎症的迹象。

但是，虽然这是一个有希望的步骤，以治疗疾病之前，出生，有很多我们需要知道之前，我们甚至可以尝试这种方法来帮助人类胎儿。Verge向纽约大学生物伦理学家Arthur Caplan讲述了这项试验、基因治疗的挑战，以及为什么伦理委员会希望进行非常仔细的研究。

为了清晰起见，本次访谈已稍加编辑。

这项自然医学研究是在老鼠身上进行的，但是，当然，每个人都想知道人类的应用。在你看来，胎儿基因治疗离人类还有多远？我们说的是十年吗？二十年？

我会说10年。产前基因治疗不是一个新的想法。许多人长期以来一直梦想通过基因治疗在细胞受损前进行修复。

你认为批准或采用产前基因治疗会引起争议吗？我知道CRISPR对“设计师宝宝”的道德有很多恐惧

这是一个不同于设计婴儿的讨论，当你有一个正在发育的胚胎时，就像这里。大多数基因治疗的目的是替换缺失的东西，从而使化学反应“正常”。当它已经在子宫内时，你通常不会试图改善或增强。因此，在培养皿中**胚胎并在培养皿中进行操作会更容易。产前基因治疗将真正集中于预防疾病的早期损害。

基因疗法在子宫内的作用是强大的，因为它作为预防措施比试图修复多年来受损的东西更好。很明显，身体的某些部位会再生，比如肝脏，但其他部位，比如大脑和心脏，则很少再生。如果它们被损坏了，除非你早点到达那里，否则你将很难对此采取任何措施。

我认为，如果基础科学和体内科学建立起来，这不会引起争议。我认为人们会得到一个基本的想法，那就是最好尽早操纵，而不是在可能太晚的时候修复。

它比CRISPR这样的东西安全吗？

我会说不，还没有。一个人更安全是不被接受的。每个人都有自己的最爱，CRISPR技术也在不断改进。

产前方法的缺点是什么？

一个是你让第三个人参与研究的风险：妈妈。试图在她周围进行基因治疗可能会使某人处于危险之中。在我们从更多的研究中真正确定之前，我们不能让母亲处于危险之中，即使这有助于胎儿。我们仍然不知道它是否准确。你的目标是修复特定的系统，可能会有不准确的地方，并导致子宫内的灾难。我们仍然不能确定胎儿和母亲之间的交换是如何进行的。我们知道DNA在某种程度上是在循环的，但会有免疫排斥吗？

在这变得可行之前，我们需要考虑哪些因素？

一是成本。子宫里的东西从不便宜。在你想要的时候交付东西需要很多技巧和技术，我们必须对此深思熟虑。你可能想限制那些可以尝试子宫内工作的医生，他们以前做过这些干预。也许他们应该是第一个做这项工作的人。这不仅仅是任何人都应该被允许做的事情。

你需要伦理委员会的仔细审查，因为如果你问妈妈们，如果她们愿意冒险帮助孩子，大多数妈妈可能会说“是的”。但她们可能无法处理风险或很好地理解危险。

风险有多大？我们是在谈论可能死亡的规模吗？

我想说死亡是可能的，但是什么可能性，我们不知道。多年来，人们对基因治疗的反应非常糟糕。现在，有两个人暴露了——一个潜在的人和一个真实的人。

我们只是不确定概率，还有太多的未知数。因此，你需要让实验委员会做一个长时间、仔细的观察，比其他程序要多，如果患者说“是的，我会做的”，你可能会屈服于他们管理风险和收益的能力。你对胎儿没有这种感觉，对那些真正想帮助和爱他们潜在孩子的母亲也没有这种感觉。