体细胞的(somatic)和生殖系基因治疗(germline gene therapy)的区别

体细胞基因治疗和生殖系基因治疗的关键区别取决于进行基因治疗的细胞类型。体细胞基因治疗是指在体细胞中导入或改变基因。生殖系基因治疗是指在生殖细胞中引入或改变基因。

基因治疗目前是一个即将到来的治疗领域，因为它针对的是疾病的病因。通过改变导致特定疾病的基因，有可能在早期消除疾病。因此，基因治疗为疾病治疗和疾病消除提供了新的方法。

什么是体细胞基因治疗(somatic gene therapy)？

体细胞基因治疗是指通过改变体细胞中的基因来治疗疾病的一种基因疗法。分析基因图谱以发现突变或缺陷基因。因此，该疗法采用反义技术，即沉默缺陷基因或通过转化技术引入健康基因。

体细胞基因治疗有两种类型：体外和体内。体外体细胞基因治疗包括从系统中提取细胞，而体内体细胞基因治疗是在细胞处于系统内时进行的。

图01：体细胞基因治疗

体细胞是非生殖细胞。因此，这种方法较少涉及伦理问题。体细胞基因治疗适用于囊性纤维化、肌营养不良和一些感染性疾病。

生殖系基因治疗是一种更为特殊的基因治疗方法，它可以改变雄性**细胞和雌性卵细胞的**细胞，而这些基因存在于生殖细胞中。生殖系治疗在胎儿阶段进行，利用核型来识别胎儿中存在的缺陷基因。在鉴定出缺陷基因后，可以去除缺陷基因，改变缺陷基因，引入新基因。

因为这种疗法改变了生殖细胞，最终它们的改变会转移到下一代，因此可以重复。因此，在进行细菌系基因治疗之前，有必要对其进行伦理上的评价。细菌系基因治疗对ADA缺乏、PNP缺乏、莱什-尼扬综合征等遗传病有重要的临床应用价值。

体细胞与生殖系基因治疗
体细胞基因治疗是指通过转移治疗基因改变体细胞基因组。	生殖系基因治疗是指通过引入治疗基因来改变生殖细胞的基因组。
涉及的细胞类型
体细胞基因治疗使用体细胞。	生殖系基因疗法使用生殖细胞，如精细胞和卵细胞。
再现性
体细胞基因治疗的改变是不可重复的。因此，不要传给下一代。	生殖系基因治疗的改变是可重复的。因此，传给下一代。
改造技术途径
在体细胞治疗中使用相对简单的技术。因此，可以在体外条件下进行。	技术非常复杂，因为它涉及胎儿样本。
涉及的伦理问题
在体细胞基因治疗方面存在较少或根本没有伦理问题。	生殖系基因治疗有很高的伦理考虑。
保守
体细胞基因治疗更为保守。	生殖系基因疗法不那么保守。