什么是体细胞基因治疗?(somatic gene therapy?)

基因治疗包括将好基因转移到细胞中,以取代有害基因。有两种特殊类型:转入生殖系细胞(生殖细胞)的基因和转入体细胞(体细胞)的基因。在体细胞基因治疗中,改变的基因被插入身体受影响的部位,或者身体细胞被移除,用改变的基因治疗,然后被替换。使用这种疗法的人包括患有癌症、血友病、囊性纤维化和肌营养不良等疾病的患者。患者可能期望的积极方面包括健康益处、安全性,以及比生殖系基因治疗更少的伦理问题,但消极方面可能...
Somatic gene therapy is being used to treat diseases such as cancer.

基因治疗包括将好基因转移到细胞中,以取代有害基因。有两种特殊类型:转入生殖系细胞(生殖细胞)的基因和转入体细胞(体细胞)的基因。在体细胞基因治疗中,改变的基因被插入身体受影响的部位,或者身体细胞被移除,用改变的基因治疗,然后被替换。使用这种疗法的人包括患有癌症、血友病、囊性纤维化和肌营养不良等疾病的患者。患者可能期望的积极方面包括健康益处、安全性,以及比生殖系基因治疗更少的伦理问题,但消极方面可能包括终生治疗和基因传递问题。。

Somatic gene therapy may be used to treat muscular dystrophy, which is a genetic condition that causes muscle degeneration.

医生可以在体内或体外进行体细胞基因治疗。通过体内治疗,医生将改变的基因直接转移到体内,通常是转移到组织中。例如,基因被插入皮肤癌患者的皮肤和肌肉营养不良患者的肌肉。对于离体技术,医生通常会从患者体内移除受影响的细胞、血细胞或骨髓细胞。将所需基因插入细胞后,它们被注射回体内。。

Patients with cystic fibrosis may use somatic gene therapy.

体细胞基因治疗的一个主要优点也是一个缺点:接受体细胞基因治疗的人不会将改变的基因传给后代,因为只有体细胞被修改,而不是生殖细胞。这是积极的,因为在生殖系基因治疗中,对干扰婴儿的自然发育不存在伦理问题。事实上,一些国家禁止对生殖细胞进行基因治疗。然而,由于体细胞基因治疗的有益作用仅限于患者,因此无法将改变的基因传递给后代,因此可能是负面的。。

Babies suffering from muscular dystrophy may require enteral feeding.

体细胞基因治疗的其他优点包括与生殖系基因治疗相比的安全性,以及潜在的改变患者生命的健康益处。体细胞基因治疗的可能缺点包括基因传递过程中的暂时效应和并发症。接受体细胞基因治疗的人通常在余生都需要治疗,因为插入基因的身体组织细胞最终会丢失。此外,基因治疗师用来将基因插入细胞的病毒有时会导致意外的免疫系统反应。也有可能是基因携带者改变了错误的基因。。

  • 发表于 2021-12-28 13:21
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  • 分类:健康医疗

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